کشف تصادفی تاثیر خوبی یک داروی ضد سرطان برای درمان دیستروفی عضلانی دوشن - لیسو

DMD در نتیجه یک جهش ژنی در کروموزوم X رخ می دهد که باعث کاهش فراوری پروتئینی به نام دیستروفین می گردد. بدون دیستروفین، سلول های عضلانی شکننده می شوند و به راحتی آسیب می بینند و بیماران به تدریج دچار ضعف عضلانی می شوند. در نهایت، این بیماری عضلات قلب و عضلات درگیر فرایند تنفس را هم درگیر می نماید و در نتیجه طول عمر کوتاه می گردد.

در حالی که در حال حاضر هیچ درمانی وجود ندارد، درمان هایی برای کاهش سرعت پیشرفت بیماری در حال توسعه هستند.

ژن درمانی ای که منجر به اصطلاح منشا بیماری گردد در موش ها، سگ ها و خوک ها آزمایشات امیدوارکننده ای را طی می نماید.

اما به تازگی، محققان دانشگاه بریتیش کلمبیا (UBC) متوجه کاربرد دارویی از پیش موجود برای کند کردن پیشرفت DMD شده اند. این دارو متعلق به گروهی از داروها به نام مهارکننده های CSF1R است که یک داروی ضدسرطان است.

محققان نقش مهارکننده های CSF1R را در DMD به طور تصادفی کشف کردند. این دارو ها روی مقدار تخلیه میکروگلیا، یعنی ماکروفاژ های سیستم عصبی مرکزی، هم تاثیر می گذارند.

هنگامی که محققان ماکروفاژ های موش ها را به این ترتیب کاهش دادند، دریافتند که فیبر های عضلانی حیوانات به طرز شگفت انگیزی به نوعی تبدیل شده است که در برابر آسیب های ناشی از دیستروفی عضلانی مقاوم تر است.

فابیو روسی، نویسنده ارشد این مطالعه می گوید: انواع مختلفی از فیبر های عضلانی، از جمله عضلات تند انقباض و کند انقباض وجود دارد. با تجویز این دارو، ما مشاهده کردیم که فیبر های عضلانی به نوع کند انقباض تبدیل می شوند که در برابر آسیب های ناشی از انقباضات عضلانی مقاوم تر است.

برای آنالیز بیشتر، محققان این دارو را روی موش های مبتلا به DMD آزمایش کردند و دریافتند که در عرض چند ماه، موش های تحت درمان دارای درصد بالاتری از فیبر های عضلانی مقاوم در برابر آسیب نسبت به موش های کنترل شدند. آن ها می توانستند فعالیت های فیزیکی مانند دویدن روی تردمیل را نیز بهتر انجام دهند.

البته قبل از استفاده درمانی از این دارو در انسان باید آزمایشات بیشتر انجام گردد.

روسی می گوید: توسعه یک داروی نو فرآیند طولانی ای دارد. اما با توجه به اینکه ایمنی این دارو قبلاً در مطالعات انسانی آنالیز شده ، می تواند به این معنی باشد که ما در جهت سریعی برای یک درمان نو دیستروفی عضلانی هستیم.

این تحقیق در مجله Science Translational Medicine منتشر شده است.